中医真实世界研究的特征探析

近年来，随着医疗信息技术快速从大型医疗机构向社区与健康管理机构的迅速渗透，临床诊疗现实环境下的真实世界数据日益丰富，医学研究方法学的内在需求与信息技术相碰撞，资源开始向应用转化，真实世界数据开始向临床研究证据转化，为中医真实世界研究的发展提供了客观条件。本文分析讨论了中医真 实世界研究的主要特征，为深化中医真实世界研究的认识及方法学探讨提供参考。     

骨肉瘤患者预后的影响因素分析

目的:通过对真实世界骨肉瘤患者数据进行回顾性分析，充分及深入了解影响骨肉瘤患者预后的影响因素。方法:收集空军军医大学（原第四军医大学）第一附属医院自2014年01月至2017年05月期间住院的82例骨肉瘤患者，其中包括男性患者48例，女性患者34例，年龄9~54岁，中位年龄17岁。对性别、年龄、肿瘤原发部位、临床分期、病理学分型、肺转移数目、肺转移治疗等方面进行预后分析。结果:临床分期、肺转移数目、肺转移治疗方式对患者生存率有显著影响；肿瘤临床分期、肺转移治疗方式是影响生存的独立预后因素。结论:肺转移可明确影响骨肉瘤患者预后，对于肺转移的早期发现、及时治疗可以明显提高骨肉瘤患者的预后，此外，对于肺转移的多学科综合治疗可以提高骨肉瘤患者的生存。     

临床科研数据库系统的现状与未来

临床科研数据库是开展临床研究的重要支撑平台,在临床真实世界研究快速发展的背景下引发了更多关注。本文总结了当前临床科研数据库的三种常见类型及特点,阐述了临床科研数据库系统从孤立系统向平台化发展的需求及技术架构演变,并从系统实现角度分析了主要的技术问题,提出与随访系统以及医疗业务信息系统的整合、围绕研究问题从原始数据直接提取科研数据的能力是未来临床科研数据库系统发展的重点。     

美国应用真实世界证据辅助医药产品监管决策的研究

目的：回顾美国FDA真实世界数据(RWD)与真实世界证据(RWE)的发展过程，总结出促进 RWE应用所具有的关键要素，阐述RWE在医药产品监管决策中的机遇与挑战，为推动RWE在我国监管决策中的应用提出合理建议。方法：采用国内外文献研究，回顾美国FDA将RWE引入监管决策的相关立法及指南进程，分析在监管决策中引入RWE需考虑的关键问题。结果与结论：真实世界研究应当建立监管层面的通用数据标准，开发建设中国可以实际应用的患者登记系统、大型医疗数据共享系统等数据基础设施，遵循最佳方法标准进行研究设计。在医疗实践中结合以电子形式捕捉源数据、移动技术和远程医疗等先进技术，提高RWE在药品和器械审评、监管以及医保支付等决策中的应用。     

基于真实世界数据的针刺治疗卒中后吞咽障碍预后的影响因素分析

目的 基于真实世界数据分析影响卒中后吞咽障碍患者并发肺部感染、低蛋白血症的危险因素.方法 利用"临床科研信息共享系统"平台,筛选2012年11月至2015年6月在天津中医药大学第一附属医院接受通关利窍针刺法治疗的卒中后吞咽障碍患者,共计330例,根据平台记录的患者一般资料、功能检查化验结果和各量表评分情况,分析影响针刺治疗卒中后吞咽障碍并发不良预后的相关因素.结果 发生肺部感染49例(14.85％),多因素回归分析显示,舌强(OR=7.738,95％CI:1.028～58.256)、男性(OR=2.719,95％CI:1.212～6.098)和风痰阻络证(OR=2.371,95％CI:1.224～4.594)能增加肺部感染发生率.发生低蛋白血症59例(17.88％),多因素回归分析显示,≥60岁(OR=3.258,95％CI:1.536～6.911)、后循环梗死(OR=2.169,95％CI:1.113～4.226)和吞咽时喉上抬(OR=2.142,95％CI:1.031～4.451)会增加低蛋白血症发生率.结论 ≥60岁、男性、风痰阻络证、后循环梗死、舌强和吞咽时喉上抬是影响针刺治疗卒中后吞咽障碍预后的危险因素.     

基于真实世界数据的高风险植入类无源医疗器械上市后风险监测技术专家共识

高风险植入类无源医疗器械的上市后监测是医疗器械风险管理的重要环节,通过对高风险医疗器械上市后安全性信号的监测和评价,最大限度地控制医疗器械潜在的风险,保证医疗器械安全、有效地使用,避免发生群体性严重后果,是医疗器械生产、经营、使用机构和技术监测部门的共同职责。为了更好地促进和辅助高风险植入类无源医疗器械的上市后监测,本专家共识采用系统性文献回顾、专题小组讨论和专家咨询过程,系统梳理国内外医疗器械上市后风险监测现状,并提出适宜于我国国情的高风险植入类无源医疗器械上市后风险监测模式和高风险医疗器械风险监测关键技术。     

基于真实世界数据特点构建中医临床信息采集模式的对策

医学信息化的快速发展带来了医疗健康数据的井喷式增长，虽然其创造了丰富的临床数据资源，但也存在着管理不当和应用不足的问题，其核心在于现有采集模式不能适用真实世界数据采集的需要。通过梳理目前临床研究信息采集的现状，发现其存在着采集场景较局限，采集角色较单一，数据采集的丰富性和客观性较欠缺，跨场景医疗健康数据之间的连贯性和共享性较差以及个体健康数据采集的时间范围较短的问题，针对这些问题从扩展数据场景和采集角色，丰富数据采集的工具及建立个体健康信息的全生命周期采集4个方向探讨了中医多场景、多角色、全时空的临床信息采集模式的构建，以期为中医临床研究提供一些参考和借鉴。     

应用胰岛素治疗新诊断2型糖尿病住院患者的临床特征：基于真实世界数据的分析

背景　2型糖尿病（T2DM）患病率日益升高，胰岛素治疗是后期控制T2DM高血糖的重要手段之一，但新诊断T2DM患者胰岛素的临床使用情况及其影响因素目前研究较少。目的　基于真实世界数据，分析应用胰岛素（包括胰岛素类似物）治疗的新诊断T2DM患者的临床特征，为临床医生在T2DM患者中合理使用胰岛素提供临床依据。方法　于2019年5月，回顾性分析2007年1月-2009年6月在上海交通大学附属第六人民医院内分泌代谢科住院的628例新诊断T2DM患者的临床资料。根据临床医生开具的治疗方案中是否包含胰岛素治疗将患者分为两组：不使用胰岛素组和使用胰岛素组。收集患者的详细临床资料，包括年龄、性别、高血压病史、肥胖病史、身高、体质量、腰围、臀围、血压、血糖、C肽水平、糖化白蛋白（GA）、肝功能、肾功能及糖化血红蛋白水平（HbA1c）等。采用多因素Logistic回归分析影响T2DM患者使用胰岛素的因素。结果　纳入研究的新诊断T2DM住院患者中女219例（34.9%），男409例（65.1%）。不使用胰岛素组的患者194例（30.9%），平均年龄（54.0±13.0）岁；使用胰岛素组的患者434例（69.1%），平均年龄（52.0±16.0）岁。不使用胰岛素组与使用胰岛素组患者高血压患病率、肥胖患病率、腰围、体质指数（BMI）、空腹血糖、空腹C肽、餐后2 h C肽、GA、HbA1c、血肌酐（Scr）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、尿微量白蛋白、估算肾小球滤过率（eGFR）比较，差异有统计学意义（P<0.05）；两组患者年龄、性别、腰臀比、血压、餐后2 h血糖、天冬氨酸氨基转移酶（AST）比较，差异无统计学意义（P>0.05）。Logistic回归分析结果显示，男性、餐后2 h血糖升高、餐后2 h C肽水平降低，以及HbA1c水平升高是新诊断T2DM住院患者使用胰岛素的影响因素（P<0.05）。结论　新诊断T2DM住院患者的胰岛素使用比例较高，提示国内T2DM患者诊断晚，确诊时血糖高导致胰岛素使用比例较高。男性、血糖水平高、胰岛功能差是影响新诊断T2DM住院患者使用胰岛素的独立因素，提示临床医生在制定新诊断T2DM患者降糖治疗方案时，应参考患者的血糖水平和胰岛功能情况，选择合适的胰岛素治疗时机。     

中医药随机对照试验中采用真实世界数据作为对照组的研究设计及挑战

在设计随机对照试验（RCT）时，如果对照组存在患者招募和入组困难的情况，就会影响试验整体实施。近年来，真实世界数据（RWD）作为除RCT之外的数据来源，在医疗领域中发挥着越来越重要的作用。中医药RCT中可以尝试采用将RWD作为对照组的研究设计，不仅可以有效解决中医药RCT西医对照组患者入组困难的问题，同时能提供有力证据来评价中医药的疗效。倾向评分法目前已广泛应用于真实世界研究中混杂因素的处理，该文对RCT采用RWD作为对照组的这类设计中，基于倾向评分法常见的4种研究设计形式以实例分别进行了介绍，包括不对称随机分配、基于倾向评分分层法的两阶段设计、倾向评分联合复合似然法及倾向评分多种方法的联合。同时，这种设计类型也存在着方法学的挑战，包括RWD数据源必须是高质量且关键信息需要规范收集、RCT和RWD患者基线特征应该具有可比性、协变量选择时需要把所有已知与干预措施和结局相关的协变量都纳入进行分析等。在中医药领域采用这种设计时，还存在着有些RWD中医证型信息缺失、中医结局指标缺失等问题，在使用RWD时，需要根据数据实际情况决定如何分析。该文对以RWD作为RCT对照组的设计类型及面临的方法学挑战进行了介绍，期望能为研究者今后使用这类设计提供方法学借鉴。     

探索中国儿童用药临床综合评价体系的建立方法和路径

由于中国儿童药物临床试验基础薄弱，导致上市前数据不足。因此亟需建立上市后儿童用药临床综合评价体系，以保障儿童用药安全。本文分别从如何构建综合评价体系的组织架构、运行流程和综合评价方法等方面，探索建立儿童用药临床综合评价体系的方法和路径。笔者认为，还应遵循“有证循证、无证创证”的理念，仿照美国“哨点行动”模式，利用医疗大数据解决儿童用药循证证据创造难的问题，通过采集、利用真实世界产生的临床医疗数据，开展更准确、更广泛的儿童用药综合评价。未来，基于医疗大数据的儿童用药临床综合评价体系有可能和国内目前开展的“精准医疗”计划对接，儿童用药的评价基地将逐渐成为医疗大数据和生物样本采集的“哨点”，为中国儿童用药安全主动监测乃至儿童精准医疗水平的提升带来源源不断的动力，从而保障儿童的健康。