聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂rucaparib

近年来乳腺癌、卵巢癌、胰腺癌等实体瘤的发病率逐年增加,临床上还缺乏有效的治疗药物。作为第1个用于人类癌症疗法的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂,临床前研究表明rucaparib可明显抑制乳腺癌、卵巢癌等实体瘤。临床研究显示rucaparib具有良好的安全性和有效性。主要从rucaparib的药物概况、相关背景、合成路线、临床前研究和临床研究方面进行介绍。     

慢性疲劳综合征／肌痛性脑脊髓炎的治疗药物研究指南简介

美国食品和药品监督管理局（FDA）于2014年3月发布了“慢性疲劳综合症／肌痛性脑脊髓炎（CFS／ME）指南草案”。指南草案介绍CFS／ME的临床症状,严重的CFS／ME影响患者的工作、学习和日常生活。目前CFS／ME的诊断比较困难,也没有任何有效药物获批用于该病的治疗,CFS／ME已成为远未得到满足的公众健康问题。在草案中,FDA从药物的临床试验设计等多方面,如目标人群定位、疗效终点、安全性等来指导相关新药的研发。介绍了指南的主要内容,期望为我国这方面的临床试验及药物的开发提供参考。     

鼻渊舒软胶囊的质量标准研究

目的 建立鼻渊舒软胶囊的质量标准,控制制剂的质量。方法 采用薄层色谱法对制剂中组成药味白芷、栀子、川芎进行鉴别,并建立方法学考察,采用HPLC法测定制剂中的栀子苷。结果 白芷、栀子、川芎的薄层色谱中阴性对照无干扰。栀子苷在0.086 9～1.737 6 μg与峰面积呈良好的线性关系,平均回收率为99.78%,RSD为0.81%。结论 建立的薄层色谱和高效液相色谱定性、定量方法可以用来控制鼻渊舒软胶囊的质量,方法简便可行。     

新型内皮素受体拮抗剂马西替坦

内皮素受体拮抗剂与内皮素受体结合后,可以抑制由内皮素引起的血管收缩,同时还可减轻由内皮素活化造成的血管平滑肌的增殖和纤维化,从而达到治疗与内皮素相关疾病的目的.马西替坦是由瑞士Actelion公司研发的新型内皮素受体拮抗剂,具有组织靶向性,对ETA受体、ETB受体具有双重抑制作用,可用于治疗肺动脉高压、肺纤维化等疾病,在一系列临床研究中显示出良好的治疗前景,且安全性及耐受性均较好.     

治疗2型糖尿病的非胰岛素类药物的研究进展

2型糖尿病是一种慢性代谢障碍性疾病,呈进行性发展,很难治愈,占糖尿病的90%以上。目前治疗该病的药物有很多,包括传统药物如磺脲类、格列奈类、噻唑烷二酮类、双胍类和α-葡萄糖苷酶抑制剂,以及近些年出现的新作用机制药物如GLP-1受体激动剂、DDP-IV抑制剂和SGLT2抑制剂。对上述各类药物的研究情况进行综述。     

治疗2型糖尿病的新靶点药物研究进展

糖尿病是一种代谢障碍性疾病,患病率逐年上升,已成为全球慢性非传染性疾病中最具流行性的疾病。糖尿病患者中以2型糖尿病患者为主,占比超过90%。现有糖尿病治疗药物主要包括磺脲类、双胍类、格列奈类、噻唑烷二酮类、α-葡萄糖苷酶抑制剂、胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂、二肽基肽酶IV(DPP-4)抑制剂和钠–葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂。它们在降糖控糖作用机制上各具特点和优势,但仍不能满足临床治疗的需求。随着研究人员的不断探索,一些治疗2型糖尿病的新靶点化合物已进入临床I、II期研究,并有多个化合物处于临床前研发中,有望成为2型糖尿病的治疗药物。介绍了葡萄糖激酶激动剂、胰高血糖素受体拮抗剂、G蛋白偶联受体119(GPR119)激动剂、腺苷酸活化蛋白激酶(AMPK)激动剂、游离脂肪酸受体1(FFAR1)激动剂、蛋白酪氨酸磷酸酶-1B(PTP-1B)抑制剂和11β-羟类固醇脱氢酶1(11β-HSD1)抑制剂的作用机制、研发进程和注意事项,希望为2型糖尿病治疗药物的研发提供参考。     

慢性疲劳综合征/肌痛性脑脊髓炎的治疗药物研究指南简介

美国食品和药品监督管理局（FDA）于2014年3月发布了“慢性疲劳综合症/肌痛性脑脊髓炎（CFS/ME）指南草案”。指南草案介绍CFS/ME的临床症状,严重的CFS/ME影响患者的工作、学习和日常生活。目前CFS/ME的诊断比较困难,也没有任何有效药物获批用于该病的治疗,CFS/ME已成为远未得到满足的公众健康问题。在草案中,FDA从药物的临床试验设计等多方面,如目标人群定位、疗效终点、安全性等来指导相关新药的研发。介绍了指南的主要内容,期望为我国这方面的临床试验及药物的开发提供参考。     

新型磷脂酰肌醇-3激酶δ抑制剂idelalisib

磷脂酰肌醇-3激酶(PI3K)是一种胞内磷脂酰肌醇激酶,吉利德正在开发的血癌新药idelalisib是首个选择性口服PI3K抑制剂,与α、β、γ亚基相比,其可高度选择性地作用于δ亚基。idelalisib可阻滞PI3Kδ-Akt信号通路并促进细胞凋亡,从而有效治疗难治性惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL)。研究表明idelalisib能够显著增加B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)细胞系的凋亡,同时没有显著增加正常T细胞的凋亡。在一系列临床研究中显示出良好的治疗前景,且安全性及耐受性均较好。     

周期蛋白依赖性激酶4/6抑制剂palbociclib

周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6是细胞周期的关键调节因子,能够触发细胞周期从生长期（G1期）向DNA复制期（S1期）转变。在雌激素受体阳性（ER＋）乳腺癌中,CDK4/6的过度活跃非常频繁。palbocicib是一种口服的CDK4/6抑制剂,能够选择性抑制 CDK4/6,恢复细胞周期控制,阻断肿瘤细胞增殖。从Ⅱ期临床实验结果来看,palbociclib 的临床疗效具有非常明显的优势。     

罕见病用药现状分析

罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略,受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验,为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议,为相关研发人员提供参考。