儿童急性淋巴细胞白血病早期治疗反应的预后价值：上海儿童医学中心单中心的临床报告

目的：在儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗中，早期治疗反应是最重要的预后因素之一。该文评价了诱导治疗第19天及血液学完全缓解时骨髓存在形态学可辨认的幼稚淋巴细胞数及微量残留病(MRD)监测在儿童ALL治疗中的预后价值。方法：1998年1月至2003年5月接受ALL-XH-99方案治疗的193例新诊治的ALL患儿为研究对象。联合化疗第19天及诱导缓解治疗结束时行骨髓形态学检查以及血液学缓解时用四色MP-FCM检测MRD。生存分析采用Kaplan-Meier方法，各组无事生存率（EFS）之间的比较采用log-rank检验，各生物学特征的比较采用χ2检验或Fisher确切概率法（双尾），COX风险比例模型用于评估预后因素。结果：①诱导治疗第19天骨髓幼稚淋巴细胞≥5%与<5%的患儿4年EFS差异有非常显著性意义 (42.59%±14.28% vs 74.24%±6.67%；P<0.01)；②诱导缓解治疗结束达血液学缓解时存在形态学可识别的幼稚淋巴细胞（幼稚淋巴细胞>0%）与此时无形态学可辨认的幼稚淋巴细胞的患儿4年EFS差异有显著性意义（63.47%±9.23% vs 76.41%±6.09%; P<0.05）；③ 诱导缓解治疗结束血液学完全缓解时 MRD≥0.01%与 MRD<0.01%的患儿15月EFS差异有非常显著性意义（23.81%±20.26% vs 94.44%±5.40%; P<0.01）。结论：诱导治疗第19天骨髓幼稚细胞数≥5%、诱导治疗结束血液学缓解时骨髓幼稚细胞＞0%及MRD监测在儿童急性淋巴细胞白血病治疗中具有预后价值，可用于发展中国家儿童ALL早期治疗反应的评估。［中国当代儿科杂志，2009，11（1）：5-9］     

儿童合并骨髓噬血现象53例临床分析

目的 探讨骨髓中出现噬血现象患儿的临床特点、诊断、治疗及其与预后之间的关系.方法 回顾性分析1998年-2008年间骨髓发现噬血现象的53例住院患儿的临床特征、实验室检查、原发病诊断、治疗方法及预后.结果 共53例纳入统计,其中男35例,女18例;中位年龄3岁(2个月～16岁).出院诊断噬血细胞综合征(HLH)20例,肿瘤9例,再生障碍性贫血1例,幼年性特发性关节炎2例,特发性血小板减少性紫癜2例,郎格罕斯组织细胞增生症2例,尼曼匹克病1例,黄色肉芽肿1例,传染性单核细胞增多症1例,原发败血症1例,病情恶化自动出院或死亡时未明确诊断13例.根据国际组织细胞协会HLH诊断指南-2004标准重新评估,符合HLH诊断标准22例.是否存在脾肿大、外周血≥二系细胞减少、高三酰甘油血症或低纤维蛋白血症及骨髓噬血现象对HLH诊断意义较大.激素治疗组患儿预后较好,是否符合HLH诊断标准与预后相关性不大.结论 骨髓噬血现象并非某个疾病的特异性表现,噬血细胞综合征的诊断也缺乏特异性指标,在治疗的选择上不应仅仅依靠诊断标准,而应综合考虑每个患儿的具体情况.早期开始激素治疗对预后有一定帮助.完善分子学诊断刻不容缓.     

CCCG-97方案治疗儿童B细胞型非霍奇金淋巴瘤的临床观察

儿童Ｂ细胞型非霍奇金淋巴瘤 (Ｂ ＮＨＬ)恶性程度高 ,病程进展十分迅速 ,如未得到合理的诊断与治疗可在短期内死亡。近 2 0年来 ,发达国家在ＮＨＬ的诊断与治疗方面获得了巨大的进步 ,长期无病生存率 (ＥＦＳ)已达到 70 %～ 80 %。为改善我国儿童ＮＨＬ的预后 ,我们在临床上进行了系列性的治疗方案改进研究 ,并尝试进行多中心协作 ,以求较快地改善我国目前的状况 ,并在此基础上做进一步的方案改进。病例和方法1　治疗方案的确定　根据美国国立癌症研究所 (ＮＣＩ)Ｍａｇｒａ ｔｈ博士的Ｂ ＮＨＬ治疗方案[1 ] ,经修改设计了适合于我国国情…     

10岁以上儿童及青少年急性淋巴细胞性白血病的临床总结

目的总结64例年龄为10~17岁急性淋巴细胞性白血病(以下简称急淋)的临床疗效。方法64例患儿中男44例,女20例均接受99-XH-ALL方案治疗,随访1~116个月,平均随访时间为43个月,并应用SPSS 11.0软件进行无事件生存期和总生存期的分析。结果64例患儿中24例(37.5%)无不良临床特征,早期治疗反应良好,40例(62.5%)有不良临床特征及早期治疗反应不佳,64例患儿中58例达到CR,其中55例一疗程达到CR(85.94%),总CR率为90.63%,平均CR时间为38.45(25~56)天;13例复发(22.41%),平均复发时间为CR后15.77(2~58)个月;9例死亡(14.06%),其中4例死于感染,5例死于复发;随访中有21例失访,其中7例为复发后,10例为CR后,4例为未CR者,3例患儿接受移植,其中2例存活,1例死于移植后疾病复发,4例患儿出现并发症,占11.76%,其中1例乙肝(50个月),3例股骨头坏死(25、32、60个月),1例女孩4个月时发生第二肿瘤恶性葡萄胎,治愈存活至今。64例病人7年EFS:(37.31±7.23%),7年OS:(54.40±6.51%)。结论10岁以上儿童及青少年的急淋预后不良,长期生存率低。     

FLAG方案治疗小儿复发难治性急性白血病临床研究

目的探讨FLAG方案（氟达拉滨，阿糖胞苷，粒细胞集落刺激因子）治疗小儿复发难治性急性白血病的疗效。方法采用FLAG方案[氟达拉滨30mg／（m^2·d）X5＋阿糖胞苷2g／（m^2·d）×5d＋粒细胞集落刺激因子5μg/（kg·d）]治疗21例2—13岁的小儿复发难治性急性白血病，其中急性非淋巴细胞性白血病（AML）15例，急性淋巴细胞性白血病（ALL）6例。首次复发（R1）后首选FLAG方案者8例，次选10例，原发难治2例，第三次缓解（CR3）后FLAG巩固治疗1例。结果21例患儿中1例作为缓解后巩固治疗，1例因化疗后感染死亡而无法评估FLAG应用后缓解率；其他19例可评估患儿中9例（47％）获完全缓解（CR），3例（16％）部分缓解（PR），7例（37％）无效（NR），总有效率63％。其中AMLCR率57％，ALL为20％；R1后首选FLAG方案者CR率为57％，次选为20％。应用FLAG后患儿中性粒细胞〉0．5×10^9／L的中位时间为21（12～36）天，血小板〉20×10^9/L的中位时间为19．4（13～30）天。21例患儿中18例合并感染（86％），除1例死亡外其余均得到有效控制，治疗相关死亡率为4．76％。FLAG治疗后7例患儿进行了造血干细胞移植治疗，目前2例无病存活，分别已移植后无病生存14个月和56个月，其他4例死于移植相关并发症，1例死于移植后复发。另外14例非移植患儿中1例因FLAG相关感染死亡，7例因NR而放弃治疗或合并感染死亡，FLAG治疗有效的6例患儿中2例放弃治疗，4例复发死亡。本组患儿FLAG治疗后中位生存时间5个月。结论FLAG方案治疗小儿复发难治性白血病疗效肯定，毒副作用可以耐受；AML选择FLAG的疗效优于ALL；复发后首选FLAG治疗效果好于次选者。     

儿童T系急性淋巴细胞白血病的临床研究

目的 研究T系急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的临床与预后特征.方法 对1999年1月至2005年4月采用ALL-XH-99方案治疗的305例ALL患儿进行细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子遗传学分型,并按型分层治疗.结果 在305例ALL患儿中T系ALL患儿43例,其中男34例(79.1%),平均年龄7.8(2.2～16.4)岁,大于10岁的患儿29例(67.4%),中危和高危组患儿分别为11例和32例,WBC≥50×109/L 27例(62.8%),骨髓形态学分型L2 32例,22例患儿出现纵隔增宽.与B系ALL患儿比较,T系ALL患儿在骨髓形态学分型L2比例、大于10岁患儿的比例和WBC≥50×109/L的比例差异均有统计学意义(P<0.05).在诱导缓解治疗中,T系ALL患儿泼尼松窗口试验反应好和第19天骨髓未达缓解的比例分别为62.9%和57.9%,与B系ALL患儿比较,差异均有统计学意义(P值均<0.01).有14例T系ALL患儿复发,完全缓解至复发时间为(1.2±1.5)年.T系ALL患儿的8年无事件生存(EFS)率、无复发生存(RFS)率和总生存(OS)率分别为(40.2±10.1)%、(51.4±11.6)%和(49.8±9.9)%,而B系ALL患儿的8年EFS率、RFS率和OS率分别为(72.1±3.0)%、(83.2±2.7)%和(76.6±2.9)%(P值均<0.01).结论 T系ALL患儿在年龄、白细胞计数和骨髓形态学分型上和B系ALL患儿存在差异,早期治疗反应以及远期疗效较B系ALL患儿差.     

神经母细胞瘤患者骨髓和外周血微量病灶监测方法的评估

神经母细胞瘤(neuroblastoma，NB)是儿童最常见的颅外实体瘤。NB患者诊断时骨髓(bone marrow，BM)有否转移是一个重要的预后因素。对于接受化疗后自身外周血干细胞移植(peripheral blood stem cell transplant，PBSCT)的患者，其移植物污染可能导致远期复发。     

肿瘤溶解综合征的发生与处理

肿瘤溶解综合征 (tumorlysissyndrome,TLS)是指肿瘤细胞短期内大量溶解 ,释放细胞内代谢产物 ,引起以高尿酸血症、高血钾、高血磷、低血钙和急性肾衰竭为主要表现的一组临床综合征 ,多由化学治疗诱发引起 ,但也可自发产生。严重者可致患者死亡 ,但若能早期预防、早期发现和早期治疗 ,可有效避免严重并发症的发生。本文将就其高危因素、发病机制、临床表现、诊断处理 ,并结合我院病例进行分析讨论。1　高危因素1 1　疾病类型　TLS主要发生于肿瘤细胞生长旺盛的疾病类型中 ,在儿童以淋巴系统恶性疾病为多见 ,如急性淋巴细胞白血病 (ALL)…     

儿童急性白血病骨髓端粒酶活性异常的临床意义

目的 研究儿童急性白血病(AL)骨髓端粒酶活性变化特点,探讨端粒酶活性异常的临床意义。方法 用TRAPEZETM试剂盒测定AL患儿骨髓单个核细胞端粒酶活性,分析端粒酶活性水平异常与临床指标间的相关性。结果 儿童AL骨髓端粒酶活性较正常对照高6倍;存在细胞遗传学异常者骨髓端粒酶活性高于无细胞遗传学异常者(p<0.05);初发急性非淋巴细胞白血病(ANLL)中骨髓端粒酶活性与发病时外周血白细胞计数呈显著线性正相关(r=0.70,P<0.05);ANLL中,高端粒酶活性组出现复发或死亡的机率高于低活性组;AL完全缓解时骨髓端粒酶活性降至正常范围,复发时骨髓端粒酶活性再度升高。结论 儿童AL时骨髓端粒酶活性升高,完全缓解时降至正常;端粒酶活性与AL诸临床指标的相关性提示其作为AL危险因素的可能性。