我国儿童药研制的制约因素分析及政策建议——基于医药企业的视角

目的：为完善我国儿童药供应保障政策提供依据。方法：基于医药企业视角通过文献综述、问卷调研梳理药品全生命周期中儿童药研制的制约因素,分析其集中和迫切程度。结果：儿童药的主要制约因素包括：儿童临床试验开展难度大;注册审批规则中缺乏对儿童药特殊性的考虑和专门的材料要求;生产激励政策落地缺乏实施细则和措施;市场利益机制尚不完善等。其中,研发和使用支付是问题相对集中的环节。讨论及建议：建议我国开拓并合理使用儿童临床试验资源,多举措增加儿童药研发投入;制定儿童药申报的专项指南,鼓励成人药品注册时提交儿童研究计划;基于典型案例探索儿童药生产供应优化路径;在药品使用与支付规则中给予儿童药更多空间。     

我国罕见病用药认定标准研究——基于国际比较视角

罕见病用药的界定和认定标准是实施罕见病用药研发、生产、供应等激励政策的基础。域外很多国家结合国情制定了本国孤儿药的认定标准。美国孤儿药认定标准最为宽松，符合流行病学或者预期收益不足以弥补研发成本的药品，均可以获得孤儿药认定；欧盟在美国的基础上增加了“疾病严重程度”和“显著收益”要求，对于孤儿亚组的认定也较为严格；日本、韩国均强调孤儿药的研发可能性；澳大利亚更侧重于孤儿药的引进，对其认定的孤儿药设置了6个月的孤儿药资格有效期。结合我国罕见病及罕见病用药的管理现状，建议相关部门应当首先明确罕见病定义，在此基础上从成本-收益、疾病严重程度、显著收益、研发可能性及临床优势等方面对罕见病用药的认定标准进行细化和考量，并制定配套的激励政策，进一步提升罕见病用药的可及性。     

基本药物目录调整程序的国际经验综述

为进一步巩固国家基本药物制度,建立健全国家基本药物目录遴选调整机制,国家卫生健康委药政司近期发布了《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》.当前我国正处于基本药物目录调整管理程序完善的关键时期,如何更好地设计目录调整程序,明确各环节的操作流程和材料要求,保证社会参与度和提高工作透明度等,都是亟待解决的重要问题.笔者查阅...     

美国FDA生物研究监查检查体系对我国的启示

目的 研究美国FDA生物研究监查检查体系,并分析我国药物研发检查中存在问题,为完善我国药物研发检查制度提供政策建议。方法 通过检索美国生物研究监查检查体系的法规指南和研究文献,收集FDA网站上公布的生物研究监查检查体系财政年度工作情况报告,对法律法规、指南依据、检查程序、检查类型、检查要点和常见的检查缺陷等方面进行研究。结果 美国生物研究监查检查体系拥有一套完整的指南体系作为指导,由专业化的检查员队伍执行检查,并构建了内部信息平台eNSpect辅助检查员的检查。不同类型的检查划分清楚,检查要点明确,并及时发布年度检查情况以及常见的检查缺陷。结论 建议我国从建立完善的药物研发检查指南体系、加强检查员队伍建设、构建完善内部信息平台3个方面进行完善。     

我国药物经济学成本-效果阈值测算方法的选择与数据获取方法研究

目的：为我国药物经济学成本-效果阈值测算方法的选择和数据获取方法提供借鉴经验,以期我国在医保准入中设定合适的阈值参考范围,将真正具有经济性的药物纳入医保目录。方法：通过搜集整理现有成本-效果阈值测算方法的优劣势,结合国内外医保基金预算的灵活程度、数据获取的途径、 类型和测算方法的选择,试图寻找适合我国的阈值测算方法和数据获取方法。结果：我国的医保基金预算的灵活度不高且具有医保控费的压力,适宜选择机会成本法,但该方法数据获取难度较大,为提高该方法测算结果的可靠性,英国还通过ICD-10代码对疾病进行分类获取数据,在当前数据获取难度较大的情况下,有操作性较强的意愿支付法或人均国内生产总值（Gross Domestic Product,GDP）法可供选择。结论：我国适宜选择机会成本法,在当前数据获取难度较大的情况下,建议选择意愿支付法或人均 GDP法测得阈值作为参考。     

WHO和典型国家基本药物目录的框架结构设计对我国的启示

目的 梳理国内外基本药物目录框架常见的呈现形式和构成要素，以期为我国基本药物目录框架优化提供参考。方法对比WHO和中国、南非、印度、马来西亚等典型国家的最新版基本药物目录，分析其目录框架呈现形式和构成要素的共性与差异。结果与结论 WHO和典型国家常见的目录呈现形式包括分册、分类和符号注释，不同形式的管理思路、发挥作用和实施难度有所不同；常见的框架构成要素包括目标人群、医疗机构级别、药品使用条件、核心与补充目录、采购优先等级。对比发现，我国基药目录所涵盖的信息较为单薄，框架设计尚未充分发挥出基药目录指导临床合理用药和优化医疗卫生资源配置的理想作用，仍有一定的完善空间。建议我国明确目录不同呈现形式的特点和作用，基于国情和发展需求合理设定目录框架；在目录中补充药品临床使用、经济性、政策属性等多维度的药品信息，保障基本药物合理使用；在基药目录框架中增加“医疗机构级别”要素，细化基本药物配备使用的管理要求，优化医疗卫生资源配置。