mRNA疫苗的研究进展及监管概述

目的:梳理信使核糖核酸(mRNA)疫苗的开发、应用现状及产业化挑战,为国内此类产品的开发提供参考。方法:针对mRNA疫苗的设计、特点、生产及应用现状的相关研究进行整理、分析,介绍国内外对mRNA疫苗的监管采取的相关举措,并对这一突破性平台技术未来产业化应用将面临的关键问题进行总结分析。结果与结论:mRNA技术凭借其通用、快速、灵活的特点应用于不同领域的疫苗/药物开发,尤其是mRNA疫苗在抗击新型冠状病毒肺炎疫情上取得了迅速且显著的成效,开启了核酸药物发展的新时代。为了保障mRNA疫苗的安全、有效、可及,部分国家及地区制定了配套的相关法规,并设立了特别审评部门加强对mRNA疫苗的上市监管。由于产品特性、生产工艺的原因,mRNA疫苗产业化在疫苗可及性、生产管理、质量控制、共线生产导致的系统污染风险、知识产权风险以及新病毒变体的开发等多方面均存在挑战。     

PIC/S GMP先进治疗产品附录与我国细胞治疗产品生产质量管理指南的对比分析

目的：为我国申请加入药品检查合作计划(PIC/S),建立与国际统一的检查标准,提出细胞治疗产品GMP检查亟需关注的差异点。方法：对我国细胞治疗产品指南与PIC/S先进治疗产品GMP附录进行整体梳理和对比分析,并就一些关键问题进行了讨论。结果：我国与PIC/S GMP附录原则及考虑要素基本是一致的,但从法规体系、框架结构、适用范围、具体要求均有所区别。结论：分别从质量风险管理、起始生物材料的检查、与国际检查标准的统一三个方面提出了对此类产品GMP检查的启示。