随机对照临床试验设计中的样本量估算方法

根据随机对照试验报告统一标准（CONSORT）声明和PICO设计指导原则,样本量估算是随机对照临床试验设计的重要组成部分。合理的样本量是获得高级别临床研究证据的重要保障,样本量过小不能保证得出可靠的研究结论 ;而样本量过大会造成不必要的人力、物力和财力的浪费,同时增加研究的难度。本文从影响样本量大小的参数入手,指出样本量应依据临床试验研究的主要疗效评价指标来计算,并明确“定量变量”和“定性变量”指标的获取途径。以举例方式分别介绍差异性临床研究设计、优效性临床研究设计、非劣性临床研究设计和等效性临床研究设计的样本量估算方法,以期为研究者今后开展最优尺度回归分析提供参考。     

护理科研中存在的统计学问题

在护理科研设计中 ,经常为了验证一个假说 ,进行实验设计及统计学处理 ,如果缺乏这方面的知识 ,就可能在科学实验与日常工作总结中走弯路 ,造成人力、物力的浪费 ,很难做出科学的判断和结论。笔者通过分析研究 ,对护理科研设计中存在的统计学问题进行总结如下。1样本大小及代表     

临床科研论文中常见的统计学错误分析(一)

卫生统计学作为一种工具,在临床医学科研中发挥着越来越重要的作用。然而由于有些研究人员并未掌握统计方法使用的要领,在资料的整理和分析过程中难免会出现一些错误,甚至会出现原则性的错误,从而导致科研结果的错误。本文就在医学科研论文撰写中经常出现的统计学应用误区加以分析,而不是对科研成果等内容进行评价,     

临床科研论文中常见的统计学错误分析（二）

在上一篇文章中我们已经针对临床科研论文撰写中部分经常出现的统计学应用误区加以分析，本文是上一篇文章的续文，从不同的角度分析临床科研论文中的统计学应用错误，以期为临床医学科研工作者撰写科研论文提供帮助。     

临床随机对照试验报告规范

临床试验建立于《优良临床试验规范》（Good Clinical Prractice）（GCP）基础，确保合乎科学和伦理。临床试验是在人身上进行，主要目的，是为了减少病人的痛苦，提高人类的健康，造福社会，因此要遵循一般的伦理道德规范，保护受试者的权益。而针灸临床试验在1995年由卫生组织（WHO）公布《针灸临床试验规范》（Guidelines for Clinical Re-search on Acupuncture）。临床试验的质量决定包括试验设计、实施和报告。严谨的临床试验是按照GCP规定的随机对照研究方法（RC7）进行，临床试验基地，要培训研究人员及临床试验的质量。证据医学（EBM）提供临床试验严格评价，促进临床试验的报告规范化，以确保临床试验的质量。1996年即提出《临床随机对照试验报告规范标准》，声明CONSORT（Consolidate Standards of Rcpoding Trials），2000年提出修订版，2001年正式发表。CONSORT声明中文版在2001年《中国循证医学杂志》发表。     

小儿急性支气管炎临床随机对照试验设计要素的文献研究

目的 研究小儿急性支气管炎临床随机对照试验的设计要素,为病证结合类临床试验的标准化设计提供借鉴和指导,提高不同试验结果比较的可行性.同时,也为中华中医药学会标准化项目——《儿科系列常见病中药临床试验设计与评价技术指南-急性支气管炎》的制定提供文献依据.方法 通过文献研究,系统检索中文学术期刊全文数据库(CNKI)、维普...     

国产头孢他啶的临床评价及随机对照观察

用国产头孢他啶治疗１２４例各系统感染，结果总有效率为９４．４％，细菌清除率为９０．８％，不良反应发生率为８．９％，主要为消化道及过敏反应。在呼吸道及泌尿道感染病人中，应用头孢他啶者５０例与应用头孢哌酮者５１例进行随机对照观察，其结果两组的临床疗效、细菌清除率及不良反应发生率均相仿，其差别无显著性。     

小儿积滞临床随机对照试验设计与评价技术要素的文献研究

目的 研究小儿积滞临床随机对照试验的设计要素，为小儿积滞中药临床试验设计与评价技术指南的制定提供文献研究基础。方法 计算机系统检索中文学术期刊全文数据库（CNKI）、维普中文科技期刊数据库（VIP）、万方数据库（Wanfang Data）、中国生物医学文献数据库（CMB），Embase、PubMed、Web of Science、Cochrane Library数据库中关于小儿积滞临床随机对照试验中英文文献，检索年限为建库至2021年12月。对符合纳入标准的文献进行资料提取、分析，提炼小儿积滞临床试验设计与评价的主要技术要素。结果 共检索到文献1 983篇，根据文献纳排标准最终纳入21篇文献。目标定位，18项定位于消除或改善全部临床症状，3项选择消除或改善主要临床症状。试验总体设计采用随机21项，盲法设计7项；样本量估算3项；阳性药对照20项，安慰剂对照1项；多中心研究4项；差异性检验设计20项，非劣效检验设计1项。21项研究均有明确中医诊断，16项有明确西医诊断标准来源。受试者的选择与退出，21项研究设有纳入及排除标准。干预措施，中药内治17项，中药贴敷1项，中药贴敷联合双歧杆菌颗粒1项，中成药联合推拿手法治疗1项，单独使用推拿手法治疗1项。试验流程，21项研究均未设导入期，设计随访研究4项；疗程4～28 d，以7 d或14 d为主。有效性评价，18项以疾病临床有效率为主要评价指标，3项以主要症状，或其总分，或以其定义的“改善”或“控制”或“消失”比例，作为主要评价指标；安全性评价，18项对不良事件或不良反应进行了详细描述，7项对实验室常规检查进行描述，5项对生命体征进行描述；全部研究中，有伦理批件号说明2项。结论 纳入的文献信息较完善，基本涵盖了小儿积滞临床试验设计与评价的主要技术要素，对中成药治疗小儿积滞临床试验设计关键环节和常见问题进行了分析总结，具有较高借鉴与参考价值，为《小儿积滞中药临床试验设计与评价技术指南》的制定提供了文献依据。     

基于真实世界数据的随机对照试验模拟研究设计、评价与实例分析

目前开展的真实世界研究（real world study,RWS）仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验（randomized controlled trial,RCT）开展观察性研究（又称RCT仿真或模拟研究）,既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步：第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案（包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略）,特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据（real world data,RWD）按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB3358—82《统计学名词及符号》的有关规定书写，常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写i（中位数仍用M）；（2）标准差用英文小写s；（3）t检验用英文小写t；（4）卡方检验用希文小写x2；（5）相关系数用英文小写r；（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值，如t值、x2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料，     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB3358—82《统计学名词及符号》的有关规定书写，常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写文（中位数仍用M）；（2）标准差用英文小写s；（3）t检验用英文小写t；（4）卡方检验用希文小写x^2；（5）相关系数用英文小写r；（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值，如t值、#值、g值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料，     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB3358—82《统计学名词及符号》的有关规定书写，常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写x（中位数仍用M）；（2）标准差用英文小写s；（3）t检验用英文小写t；（4）卡方检验用希文小写x2；（5）相关系数用英文小写r；（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值，如t值、x2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料，     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB3358·82《统计学名词及符号》的有关规定书写，常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写x-（中位数仍用肘）；（2）标准差用英文小写s；（3）t检验用英文小写t；（4）卡方检验用希文小写x2；（5）相关系数用英文小写r；（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值，如￡值、x2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料，     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB 3358-82《统计学名词及符号》的有关规定书写,常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写x珋（中位数仍用M）;（2）标准差用英文小写s;（3）t检验用英文小写t;（4）卡方检验用希文小写χ2;（5）相关系数用英文小写r;（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值,如t值、χ2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料,     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB 3358-82《统计学名词及符号》的有关规定书写,常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写x-（中位数仍用M）;（2）标准差用英文小写s;（3）t检验用英文小写t;（4）卡方检验用希文小写χ2;（5）相关系数用英文小写r;（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值,如值、χ2值、值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料,     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB3358—82《统计学名词及符号》的有关规定书写，常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写i（中位数仍用M）；（2）标准差用英文小写5；（3）t检验用英文小写t；（4）卡方检验用希文小写x2；（5）相关系数用英文小写r；（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值，如t值、x2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料，应根据实验或调查设计类型和资料的条     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB3358-82《统计学名词及符号》的有关规定书写,常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写x珋（中位数仍用M）;（2）标准差用英文小写s;（3）t检验用英文小写t;（4）卡方检验用希文小写χ2;（5）相关系数用英文小写r;（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值,如t值、χ2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料,应根据实验或调查设计类型和资料的条     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB 3358-82《统计学名词及符号》的有关规定书写,常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写x珋（中位数仍用M）;（2）标准差用英文小写s;（3）t检验用英文小写t;（4）卡方检验用希文小写χ2;（5）相关系数用英文小写r;（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值,如t值、χ2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料,应根据实验或调查设计类型和资料的条件选用合适的统计学分析方法,不能盲目套用t检验和单因素方差分析;对于定性资料,应根据实验或调查设计类型、     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB3358—82《统计学名词及符号》的有关规定书写，常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写x（中位数仍用M）；（2）标准差用英文小写s；（3）t检验用英文小写t；（4）卡方检验用希文小写x2；（5）相关系数用英文小写r；（6）概率用英文大写P（P值前应给出具体检验值，如f值、x2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料，应根据实验或调查设计类型和资料的条件选用合适的统计学分析方法，不能盲目套用#检验和单因素方差分析；     

本刊对统计学符号及统计学方法的要求

8按GB 3358-82《统计学名词及符号》的有关规定书写，常用如下：（1）样本的算术平均数用英文小写珋x（中位数仍用M ）；（2）标准差用英文小写s；（3） t检验用英文小写t；（4）卡方检验用希文小写χ2；（5）相关系数用英文小写r；（6）概率用英文大写P （ P值前应给出具体检验值，如t值、χ2值、q值等）。关于资料的统计学分析：对于定量资料，应根据实验或调查设计类型和资料的条件选用合适的统计学分析方法，不能盲目套用t检验和单因素方差分析；对于定性资料，应根据实验或调查设计类型、列联表中定性变量的性质和分析目的选用合适的统计学分析方法，不能盲目套用χ2检验。