中医药治疗慢性心力衰竭临床疗效评价与思考

中医临床疗效评价是目前中医学发展的热点,受到广泛的关注,科学、恰当地选择中医药防治慢性心力衰竭的疗效和安全性评价指标是本病临床疗效评价研究的难点。经过文献研究,本文将中医药治疗慢性心力衰竭的结局指标分为远期预后、客观检查指标、症状体征、生活质量、运动耐量、卫生经济学评估及安全性评价7个类别,并论述了其研究现状。研究发现,当前中医药治疗慢性心力衰竭结局指标的选择存在评价指标种类多样,无统一、规范的推荐选择标准,多个结局指标罗列,未能明确区分主要与次要结局指标,未能重视结局指标和生活质量评价,缺乏统一的中医临床疗效评价工具等多个问题。因此,需要建立统一、规范的慢性心力衰竭中医临床疗效评价工具,建立临床研究结局指标的选择与应用标准,并开展以结局指标为主要评价指标的高质量中医药治疗心力衰竭的临床研究,以获得国际认可的中医药循证医学证据。     

中药治疗糖尿病足溃疡结局评价的问题与对策

药物的疗效和安全性通过结局指标的报告来体现,因此恰当地选择并报告结局指标是临床研究中应该重视的关键环节。目前中药治疗糖尿病足随机对照试验的文献在结局指标的选择和报告方面存在以下问题：滥用综合性指标评价结局;结局评价指标模糊不清;结局评价指标不分主次;结局评价标准不统一;缺少对不良事件的报告。因此,应明确定义主次结局指标,并且说明测量方法;对主要和次要结局指标分别进行报告,避免采用综合性结局指标;采用相对效应指标和绝对效应指标相结合的报告方法;报告药物不良事件。     

中医药临床试验的方法学问题与挑战:循证医学的观点

运用循证医学观点分析了中医药临床试验及其评价的现状,论述了随机、对照、盲法在中医药临床试验及其疗效评价研究中的应用条件,并阐明了在中医药临床疗效评价研究中如何估算样本量、选择结局评价指标及临床试验依从性与意向性治疗分析。将循证医学应用于中医药临床试验,有助于提高中医药临床诊疗与研究水平、促进国际间的合作与交流。建立循证的中医药临床疗效评价体系,有利于客观、科学地评价中医药的有效性与安全性。     

恰当选择并清晰报告中医药临床研究的测量指标（英文）

结局指标是临床医学判断干预措施效果的必要手段。在中医药临床研究报告中,常见测量指标包括中医类指标如舌象、脉象及中医证候描述等;西医类指标如现代检验学方面的指标等。研究中测量指标的选择应充分考虑研究的性质和目的以及中医药干预措施的特点,同时亦应考虑测量指标是否具有统一标准,并在主观性和客观性两方面取得平衡。为此,研究报告中应该包括：（1）根据研究目的和假设确定主要和次要结局测量指标;（2）明确定义主要和次要结局测量指标;（3）说明结局测量指标选择的依据;（4）说明结局测量指标的测量方法和标准;（5）注明提高结局测量指标的测量质量和可靠性的方法;（6）确定终止试验的原则。     

恰当选择并清晰报告中医药临床研究的测量指标（英文）

结局指标是临床医学判断干预措施效果的必要手段。在中医药临床研究报告中,常见测量指标包括中医类指标如舌象、脉象及中医证候描述等;西医类指标如现代检验学方面的指标等。研究中测量指标的选择应充分考虑研究的性质和目的以及中医药干预措施的特点,同时亦应考虑测量指标是否具有统一标准,并在主观性和客观性两方面取得平衡。为此,研究报告中应该包括：（1）根据研究目的和假设确定主要和次要结局测量指标;（2）明确定义主要和次要结局测量指标;（3）说明结局测量指标选择的依据;（4）说明结局测量指标的测量方法和标准;（5）注明提高结局测量指标的测量质量和可靠性的方法;（6）确定终止试验的原则。     

磷霉素治疗耐碳青酶烯-肺炎克雷伯菌感染的疗效观察

目的评价磷霉素治疗ICU医院获得性感染危重患者耐碳青酶烯类-肺炎克雷伯菌(CRKP)的安全性和有效性。方法对诊断为ICU医院获得性CRKP,经临床药师会诊建议采用静脉磷霉素治疗的患者11例,经中心静脉导管滴注磷霉素钠,根据药敏结果联用敏感抗菌药物,以病死率为主要结局指标,以临床疗效、细菌学疗效、不良事件发生率为次要结局指标。结果 11例患者均取得细菌微生物清除或假定清除,临床疗效评价为临床治愈。有2例患者死亡,病死率为18.2%,无患者因CRKP导致感染复发。所有患者均能耐受磷霉素,没有发现肝或肾功能检查异常。结论磷霉素可能成为成人患者CRKP感染治疗的一种选择,特别是联用其他抗菌药物时可获得更好的临床疗效。     

中医临床疗效评价终点指标选择的思路与方法

分析中医临床疗效评价终点指标选择现状,指出目前存在终点指标的研究较少,终点指标的概念和特点认识不清,终点指标的选择缺乏依据和方法指导等问题。基于终点指标的特点及适用范围,结合中医药"复杂干预""整体调节"的特色,借鉴西医选择终点指标的经验,推荐使用联合指标全面评价临床疗效。针对终点指标具有客观性的特点,主观性选择方法不适合终点指标的选择,且单一选择方法难免存在偏倚,宜结合多种选择方法,如首先采用文献调查法初步筛选,然后借助大规模临床流行病学调查收集数据,最后运用数学模型构建中医药临床疗效评价的终点指标集合。本文通过对终点指标选择思路与方法的探讨,为终点指标的选择提供方法学参考。     

在中医理论指导下研制类风湿关节炎患者报告结局量表的必要性

当前对中医药治疗类风湿关节炎的疗效评价方法具有局限性,患者报告结局的测评方法可以解决中医药疗效缺乏"量化"和"客观化"评价指标的难题。文章拟就在中医理论指导下研制类风湿关节炎患者报告结局量表的必要性进行探讨。     

神经根型颈椎病中医证候研究进展

证候规范化与客观化是中医药现代化的重要研究内容。从辨证分型、临床疗效评价、证候基础研究方面综述了神经根型颈椎病(CR)中医证候的研究现状,认为目前该病中医证候研究方面存在证候诊断标准不统一、疗效评价欠规范、证候基础研究缺乏系统性等问题。通过比较现有的国家标准与行业标准,提出可优先参考中华中医药学会颁布的《神经根型颈椎病中医诊疗指南》作为证候诊断标准;关于疗效评价建议遵循国际研究规范,至少选择1项公认的疾病疗效评价指标,根据证候特点选择合适的评价量表;建立公认的CR病证结合动物模型,从动物、组织、细胞层面运用系统生物学技术对中医药干预措施的作用机制进行说明,比较CR不同证候患者临床特征与生化指标等表达差异。      

基于AMSTAR 2质量评价和GRADE分级的中医药防治化疗后骨髓抑制疗效系统评价/Meta分析的再评价

背景　骨髓抑制是常见的化疗相关剂量限制性毒副作用之一,目前国内外已有多项关于中医药防治化疗后骨髓抑制疗效的系统评价/Meta分析,但研究质量参差不齐,尚缺乏系统性评估。目的　通过方法学质量评价工具AMSTAR 2和GRADE分级对中医药防治化疗后骨髓抑制疗效的系统评价/Meta分析进行再评价。方法　采用计算机检索the Cochrane Library、PubMed、Web of Science、OVID、EBSCO等数据库及中国生物医学文献数据库（CBM）、中国知网（CNKI）、万方数据知识服务平台（Wanfang Data）、维普网（VIP）,筛选关于中医药防治化疗后骨髓抑制疗效的系统评价/Meta分析,检索时限均为建库至2020年2月。采用AMSTAR 2评价所纳入文献的方法学质量,并依据GRADE分级对所纳入文献的结局指标进行证据质量分级。结果　共纳入23篇文献,AMSTAR 2质量评价结果显示1篇文献可信度中,2篇文献可信度低,其余20篇文献可信度极低。23篇文献中应用Meta分析的结局指标共涉及62个,其中2个GRADE分级为高级,11个GRADE分级为中级,13个GRADE分级为低级,36个GRADE分级为极低级,主要降级因素为研究局限性,其次为不一致性、不精确性和发表偏倚。结论　基于AMSTAR 2质量评价和GRADE分级,现有中医药防治化疗后骨髓抑制疗效的系统评价/Meta分析的方法学质量及结局指标证据质量较低,结论可靠程度一般,无法证实中医药能有效防治化疗后骨髓抑制,未来需开展更多设计严谨的高质量系统评价/Meta分析。     

中医药临床疗效评价若干关键环节的思考

为探讨中医药临床疗效评价的方法,提出正确评价中医药临床疗效的两个关键环节是建立中医药干预措施有效性的科学假说和应用科学方法检验假说;强调中医药有效性科学假说的建立必须以包括辨证论治、整体调节在内的中医药理论和临床治疗基本特点为前提,而检验假说又必须应用包括临床流行病学、循证医学在内的现代临床研究方法学,其中尤其需要强调随机对照试验的重要性。     

生存质量评测及其在中医药疗效评价中的应用

从生存质量的概念和特点、中医学的健康观与生存质量评价的内在联系,说明生存质量评测体现中医学的健康观,有利于突显中医药治疗的优势,在中医药疗效评价中有较广泛的可应用领域。认为随着生存质量评测在中医药疗效评价中应用的逐渐广泛和深入,越来越多的中医药治疗方法的有效性能够借助生存质量评测得到证实或进一步的肯定。     

Composite outcomes in randomized trials: greater precision but with greater uncertainty?

Composite outcomes, in which multiple end points are combined, are frequently used as primary outcome measures in randomized trials and are often associated with increased statistical efficiency. However, such measures may prove challenging for the interpretation of results. In this article, we examine the use of composite outcomes in major clinical trials, assess the arguments for and against them, and provide guidance on their application and reporting. To assess incidence and quality of reporting, we systematically reviewed the use of composite end points in clinical trials in Annals of Internal Medicine, BMJ, Circulation, Clinical Infectious Diseases, Journal of the American College of Cardiology, JAMA, Lancet, New England Journal of Medicine, and Stroke from 1997 through 2001 using a sensitive search strategy. We selected for review 167 original reports of randomized trials (with a total of 300 276 patients) that included a composite primary outcome that incorporated all-cause mortality. Sixty-three trials (38%) were neutral both for the primary end point and the mortality component. Sixty trials (36%) reported significant results for the primary outcome measure but not for the mortality component. Only 6 trials (4%) were significant for the mortality component but not for the primary composite outcome, whereas 19 trials (11%) were significant for both. Twenty-two trials (13%) were inadequately reported. Our review suggests that reporting of composite outcomes is generally inadequate, implying that the results apply to the individual components of the composite outcome rather than only to the overall composite. Current guidelines for the undertaking and reporting of clinical trials could be revised to reflect the common use of composite outcomes in clinical trials.     

中医临床疗效评价的思路与方法

随着疾病谱的改变、医疗模式的转化、健康观念的更新,中医的诊疗思路受到全世界越来越多的关注和重视.在疗效判断由"以病为本"渐向"以人为本"迁移的背景下,如何科学、客观地回答"中医有效性"成为中医发展和走向世界的前提.本文通过对中医临床疗效评价现状的分析,指出了当前存在的问题与不足,阐明了开展中医临床疗效评价的基本方法.强调要在中医理论指导下,进行证候标准规范化研究,重视生命质量,合理选择结局指标,引入循证医学与临床流行病学等现代临床研究方法,采用随机对照试验设计,加强多学科密切合作,严格质量监控,组建专业机构和培养专业人员等.     

针灸研究中组间症状积分的定量比较与组内分级定性法利弊的探讨

近年来,在中医针灸随机对照临床试验（randomized controlled trial,RCT）中恰当地应用统计学方法日益受到重视。基于假设检验的统计推断是临床试验与循证医学的基础,根据临床试验设计的基本统计原则,本文探讨了中西方文献中针灸RCT设计与分析方法学的差异。国内针刺临床试验多采用3级或4级定性法进行临床统计分析,而国外的临床试验则多采用组间症状积分的定量比较。本文以针刺治疗疼痛的临床试验为例,讨论了两种分析方法的利弊。我们认为两种方法可以兼用,但应以定量分析方法为主,分级定性法为辅,以取各自方法的所长。本文的目的是希望通过提出问题来抛砖引玉,以期引起更多的学术讨论,从而提高中医针灸临床研究的科学性和严谨性。     

“祛腐化瘀补虚生肌外治法治疗慢性下肢溃疡的临床示范性研究”的研究方案

背景：慢性下肢溃疡是一个严重危害人类健康的公共卫生问题。西医治疗多集中于抗感染、改善循环、清创、植皮等方面,存在一定的治疗瓶颈。中医药治疗具有悠久的历史和良好的临床疗效,形成了独特的中医外治理论及卓有成效的大量外用方药和外治技术。如何进一步体现和挖掘中医药治疗慢性下肢溃疡的这些优势,形成一个能够推广使用的、安全有效的慢性下肢溃疡的中医治疗方案,其研究意义重大。中国在“十一五”期间对中医外治特色疗法和外治技之一。 方法与设计：系统采集慢性下肢溃疡患者的各项资料。纳入的下肢溃疡患者将来自7家医院,随机分为治疗组和对照组。分别接受中医外治法和西药外治法后,以创面愈合率作为主要疗效评价指标,以创面愈合时间、创面愈合速度、创面腐去时间、创面腐去速度、中医证候量化指标作为次要疗效指标,血常规、尿常规、肝功能、肾功能、血汞、尿汞含量作为安全性指标,开展多中心、大样本、随机、平行对照前瞻性研究。 讨论：本次研究评价祛腐化瘀补虚生肌外治法治疗慢性下肢溃疡的临床疗效及安全性,形成可供推广应用的中医外治法治疗慢性下肢溃疡的规范化方案,建立体现中医治疗特点和优势的临床疗效评价体系。 临床试验注册号：研究方案于2011年6月在中国临床试验注册中心进行中英文注册,注册号为ChiCTR-TRC-11001365。     

骨关节炎患者全膝关节置换术髌骨置换与否的临床效果比较:meta分析

目的采用meta分析比较膝关节置换手术的骨关节炎患者进行髌骨置换与否的临床效果,为临床治疗提供参考。方法全面检索PubMed(1966年1月至2010年12月)、EMBASE 1969年1月至2010年12月)和Cochrane Libray数据库,筛选出在行全膝关节置换术的骨关节炎患者中髌骨置换与否比较的随机对照试验(RCTs)进行分析,比较其膝前痛的发生情况、翻修率及再手术率等。结果最终筛选出9个独立的随机临床试验。从这些试验分析表明,髌骨置换与保留组之间膝前痛发生情况、翻修率和再手术率差异无统计学意义。结论髌骨置换没有显著减少膝前痛、翻修率、再手术率等并发症,没有为接受全膝关节置换术的骨关节炎患者提供更好的疗效。