基于政策工具视角的我国罕见病领域政策文本分析

目的:总结我国罕见病领域相关政策的关键要素及不足,为我国罕见病领域后续政策的制定与完善提供参考。方法:采用内容分析法,构建“政策目标—政策工具”分析框架对我国32份国家层面的罕见病领域相关政策进行量化分析。结果:我国罕见病领域政策目标为提升罕见病药品可及性、提升罕见病诊疗水平和提高罕见病患者保障水平,应用于上述目标的政策工具比例分别为50%、44.87%和5.13%。讨论:我国罕见病领域政策目标集中在罕见病药品可及性及诊疗水平提升;相关政策工具的选择和使用存在一定失衡或缺失,环境型政策工具使用较多,需求型政策工具使用较少。建议:今后在政策设计上应加强罕见病防治与管理,促进罕见病药品的研发、上市与使用,健全罕见病保障机制,完善罕见病政策体系。     

罕见病医疗保障现状及问题研究——以某医院收治的3个罕见病种为例

梳理了国内外学者对罕见病医疗保障制度的态度和评价,并以昆明医科大学第一附属医院5年内收治的罕见病中的3个病种为例分析我国罕见病医疗保障的现状,发现我国罕见病医疗保障工作仍然存在如下问题:基本定义缺失和诊断标准不明晰,病例登记系统不完善,基本的罕见病用药(罕用药)短缺、罕见病的诊疗水平和可治性低、基本医疗保障力度不够、商业保险中重疾险涉及罕见病的条款很少,组织机构不健全等。国家应制定罕见病相关法律法规,加快推进流行病学调查,确定罕见病治疗药物研发激励机制,提高罕见病诊疗水平,完善罕见病预防体系,加强国际合作,以提高我国罕见病的医疗保障水平。     

欧盟罕见病保障体系及启示

欧盟在2008年正式从全欧洲的战略层面开展罕见病保障专项工作,已经形成的罕见病相关工作经验,非常值得中国借鉴。通过总结欧盟罕见病概况及孤儿药目录、罕见病组织结构与战略计划、罕见病筹资支付体系和服务提供等情况,分析欧盟罕见病保障体系的优缺点,提出我国开展罕见病保障工作的实施建议,如统一罕见病的合理定义、编码与目录;建立罕见病保障工作的组织架构,制定罕见病国家（地区）计划或政策,优化罕见病服务提供,建立可持续性的罕见病筹资体系,注重罕见病工作的综合全面性和地区差异性,为提高我国罕见病防治工作的保障力度和可持续性提供参考。     

罕见病政策国际经验及对我国的启示

本研究系统梳理了近年来有关罕见病政策和服务的文献及文件,归纳了美国、日本、欧盟等国家和地区罕见病方面的立法及相关法规、管理制度、激励措施、保障政策等方面的政策设计和实践经验。目前,发达国家和地区对罕见病制定了较为系统的政策和法规,罕见病药品的研发和医疗保障等在法律层面得到了不同程度的保障。我国尚未形成针对罕见病的系统性的政策体系,结合中国实际,我国应从逐步建立系统的罕见病政策法规、拓宽筹资渠道、鼓励孤儿药研发,扩大新生儿筛查疾病的范围等方面着手,推动我国罕见病政策发展。     

热词

孤儿药 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0．65％。1％的疾病或病变。目前已确认的罕见病有5000-6000种,约占人类疾病总数的10％。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少制药企业关注其治疗药物的研发,     

实现我国罕见病药品可及性的困境与对策研究

实现罕见病药品的可及性是保障我国罕见病患者生命健康权利的重要途径。目前我国罕见病药品还缺乏统一管理制度,文章从罕见病药品信息制度、药品保障制度和药品费用分担制度分析了我国罕见病药品实现可及性的现实困境。建议政府适时地采取恰当措施确保正义社会不损害罕见病患者维护健康的正当权益,建立罕见病药品的信息制度,增强药品的可获得性;建立罕见病药品的保障制度,促进药品的可供应性;完善多层次医疗保障体系,提高罕见病药品的可负担性。     

我国罕见病用药医疗保障政策及医保目录收载情况分析

目的:通过分析国际、我国国家及地方罕用药保障制度、政策以及我国医保目录罕用药收录品种,探索我国罕用药医疗保障可及性现状及发展建议。方法:计算机检索国家及地方官方政府网站和中文数据库等,获取罕见病及罕用药相关政策法规;系统提取《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》中有关罕见病的药品信息。结果:我国尚无罕见病的官方定义和官方名录。近年来关于罕见病、罕用药研发审批政策措施正日渐丰满。在医疗保障方面,很多省、市地区已经针对地方罕见病的流行性特征出台并落实了罕见病的保障政策,但国家层面的整体政策方面仍是空白。2017年版国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录其中罕用药共53种,与2009年版目录相比,新增7个品种,增幅为15.22%;共覆盖17种罕见病,涉及脑部或神经系统病变、先天性代谢异常、血液疾病、骨及软骨病变多个疾病领域。与往年相比,新版医保药品目录中罕用药的剂型也有所增多,其中甲类相对乙类的剂型种类更多。结论:我国罕见病保障政策集中于研发审批领域,医疗保障以地方政策为主,新版国家医保药品目录罕用药范围扩大,但配套政策有待完善。因此,我国罕用药保障问题需要进一步引起重视。     

日本罕见病用医疗器械上市激励政策研究及启示

目的：通过分析日本罕见病用医疗器械上市激励政策，为我国罕见病用医疗器械的上市激励发展提供经验借鉴。方法：采用文献调研法，通过梳理日本罕见病用医疗器械的定义、申请资料、认定程序和激励细则，与我国罕见病用医疗器械发展现状作对比，找出我国罕见病用医疗器械发展的不足之处并提出相应完善建议。结果：与日本相比，我国罕见病用医疗器械缺少专项立法，现有政策细则不够完善，对于罕见病用医疗器械的上市激励力度不足。结论：建议完善罕见病用医疗器械的激励措施，并进行细化，逐步形成罕见病用医疗器械的认定体系，提供一定的财政支持，助力我国罕见病用医疗器械的发展。     

我国罕见病界定标准初探

目的：为我国罕见病界定标准的确立提供参考。方法：比较欧美日等国家和地区罕见病定义并提炼出界定标准,分析影响各标准制定的关键因素,进而提出确立我国罕见病界定标准的建议。结果与结论：一个国家罕见病界定标准的制定受社会经济发展水平、医学发展水平、社会保障水平等因素影响,建议我国采用患病数、疾病严重程度、罕用药经济学标准来界定罕见病。     

中国孤儿药 更多“鼓励”,才能更加可及

<正>在中国,罕见病并不罕见。尽管其发病率和患病率远低于其他病种,但中国人口基数庞大,罕见病患者群体已达到2000多万人,且每年都呈迅速增长趋势。罕见病治疗药物被称为"孤儿药",由于适用人群较小、费用昂贵,企业研发积极性并不高,目前仅有5%的罕见病存在有效治疗药物。同时,孤儿药价格较高,患者家庭难以负担,容易