质粒DNA类基因治疗药物的研究现状及发展趋势

基因治疗是将外源基因导入人体以纠正基因缺陷的方法，通过转录和翻译实现对细胞基因表达的调控，从而合成特异性蛋白治疗相关疾病。质粒DNA是经基因工程改造过的环状DNA分子，其结构简单，具有自主复制能力，可以携带治疗基因导入人体细胞，被广泛用于基因治疗的研究中。目前已上市及正处于临床研究的基于质粒DNA的基因药物包括cambiogenplasmid、Tavo等。对遗传病、恶性肿瘤等适应证，质粒DNA的基因治疗比传统的治疗方案有明显优势。CRISPR-Cas9等相关的质粒基因编辑技术成为质粒DNA类基因治疗的一大研发趋势，基因枪、聚合物纳米载体等递送系统以透皮给药、静脉注射等方式为质粒DNA导入体内提供了更多可能。基于质粒DNA类的基因治疗已成为基因治疗领域的一种理想技术手段。     

rAd-P53基因治疗概况及在妇科肿瘤领域的应用进展

基因治疗是上世纪80年代发展起来的疾病对因治疗新技术。随着对恶性肿瘤生长的分子机制的研究不断深入,恶性肿瘤的基因治疗技术迅速发展。其中重组人p53腺病毒(rAd-p53)作为当前肿瘤基因治疗的新热点发展较快。本文对rAd-p53基因治疗概况及在治疗妇科肿瘤方面的应用进展作一综述。1肿瘤基因治疗概况肿瘤是一种基因病,是在外在环境因素的作用下,人体细胞内多种癌基因被激活和抑癌基因失活的长期演变的结果。基因治疗是指以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗,其过程是通过一定的方式,将人的正常基因或有治疗作用的基因片段导入人体靶细胞…     

肝癌基因治疗进展

原发性肝癌（Pri mary liver cancer,PLC）是世界范围内常见的恶性肿瘤之一,以我国和亚非地区发病率高。基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因以一定的方式导入人体靶细胞,来纠正基因缺陷或通过药物等手段来逆转某些基因发生改变,从而达到治疗疾病的目的。近年来,随着分子生物学技术的发展，基因治疗成为治疗肝癌的新方法，本文就近年来肝癌基因治疗研究进行综述。     

治疗肿瘤的新方法——基因治疗

随着近代分子生物学的迅速发展和肿瘸发病分子机理的深入研究，一种治疗肿瘤的新方法——基因治疗，已开始由理论研究向临床试验过渡。基因治疗是指在DNA(RNA)水平上对疾病的控制与治疗，就是通过基因递呈(转移)包括转入外源正常DNA顺序以矫正缺失或突变的DNA序列，导入细胞因子或其他功能基因诱发免疫应答反应发挥抗细胞增殖作用，导入某些基因调控以控制基因的异常表达等方式来进行治疗。     

美国、欧盟及中国生物制品注册分类探析

(接3月下)2.1.2基因治疗产品。包括体外基因导入(在体外将基因导入人细胞,然后将该细胞注入人体)和体内基因导入(将基因通过适当的导入系统直接导入人体)。2.1.3疫苗(该产品用于诱导或增强特异抗原反应,包括所有预防或治疗性疫苗)。2.1.4变态反应原制品,用于诊断、治疗过敏性疾病和过敏反应检测试验。2.1.5抗毒素、抗蛇毒血清和蛇毒。2.1.6血液、血液成分、血浆来源制品     

基因枪技术及其在肿瘤基因治疗中的应用

基因治疗已成为有别于传统方法的肿瘤治疗模式。自从1990年美国学者 Rosenberg等率先应用基因疗法对恶性黑色素瘤进行临床治疗以来 ,至少有 2 6 1项肿瘤基因治疗方案得到美国 NIH的批准。然而 ,在众多的基因治疗方案中 ,存在着一个共同的难题 ,即如何建立高效、安全、实用的基因转移系统 ,将目的基因导入肿瘤组织 ,达到治疗目的 [1 ] 。目前常使用的基因转移系统可分为病毒介导和非病毒介导两大类。在众多非病毒介导的基因转移方法中 ,基因枪技术以其独特的魅力日益受到关注 ,被广泛应用于肿瘤基因治疗研究 ,展现其光明的应用前景 [2 ] 。…     

重组腺病毒介导的前列腺癌基因治疗研究进展

前列腺癌的基因治疗已逐渐成为研究热点。载体系统是基因治疗的基础。目前,腺病毒载体在前列腺癌基因治疗中应用最为广泛。溶瘤腺病毒的研究进展为前列腺癌基因治疗开辟了新的途径。近年研究表明,溶瘤腺病毒单独使用或与治疗基因联合应用,能够有效发挥抗肿瘤效应。治疗基因是发挥功能的关键因素。自杀基因能将药物转化为毒性代谢产物,细胞因子能增强抗肿瘤免疫效应,血管生成抑制因子能抑制血管生成,凋亡相关分子能诱导细胞凋亡,这些基因在前列腺癌的基础和临床研究中均表现出一定的肿瘤生长抑制作用。本文对重组腺病毒介导的前列腺癌基因治疗基础及临床研究进展进行综述。     

肿瘤基因治疗研究进展

目的：介绍目前基因治疗肿瘤的研究进展。方法：参考国内外相关文献，进行综合、分析、归纳。结果：反义核苷酸技术、抑癌基因的合理应用、药物敏感基因治疗、肿瘤免疫基因治疗、细胞因子及其受体基因治疗、抗原抗体基因治疗、改善肿瘤传统化疗疗效的基因治疗、RNA干扰技术和表达对蛋白酪氨酸激酶抑制的基因治疗等在实验室研究中取得一定进展。结论：随着医学科学技术的发展基因治疗将成为肿瘤治疗的常用医疗手段。     

恶性肿瘤基因治疗结合放射治疗的研究进展

肿瘤的基因治疗是当前医学和生物学的一个新的研究领域,它是通过将外源性DNA片段即目的基因稳定地插入到靶细胞基因中,使其在肿瘤部位表达高浓度产物或在体外相关细胞内重组后再导人体细胞中表达,从而抑制肿瘤恶性表型,达到控制肿瘤细胞生长和繁殖的目的。目前基因治疗     

肿瘤基因治疗浅谈

随着现代分子生物学的迅速发展,基因治疗的出现为肿瘤疾病提供了一个全新治疗方法.肿瘤基因治疗是指将各种各样的目的基因通过某种方法导入靶细胞,使目的基因在靶细胞中转录、表达.产生相应的RNA或蛋白质,以达到直接或间接抑制肿瘤发生发展或杀伤肿瘤细胞的目的.欧美等许多国家做了大量研究工作,使该治疗方法从实险室研究进入临床试验阶段.目前,涉及基因治疗的肿瘤有黑素瘤、白血病、肺癌、脑胶质瘤、肝癌等.本文将简述基因治疗的发展.     

基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

基因治疗是一种通过改变个体的基因表达来治疗疾病的方法，为肿瘤、罕见病及其他难治性疾病提供了全新的治疗策略。基因治疗通过基因编辑技术实现对个体致病基因的改造，同时也依赖基因递送载体改善其在体内的稳定性和靶向性。本综述简述了基因治疗的方式，结合目前的基因治疗产品，介绍了病毒、非病毒基因递送载体和基因编辑技术在基因治疗中的发展概况，并总结归纳了临床实践中基因治疗的安全性问题。     

肿瘤治疗中的自杀基因疗法

随着医学科学的进步，人类认识及控制疾病的能力也在增长，但肿瘤仍然是严重威胁人类健康和生命的疾病，因而受到众多医学工作者的关注。对肿瘤分子水平上的研究已经证实所有肿瘤都伴随有基因突变的存在，都是继基因型变化后发生表型的变化。由此，人们推断肿瘤的发生发展都与基因的变化有关联，因而在生物疗法中基因治疗是最具潜力的方法。基因治疗可分为免疫基因治疗、抑癌基因治疗、自杀基因治疗和造血干细胞介导的基因治疗等，其中自杀基因疗法更为众多学者所关注。     

基因治疗发展现状及展望

基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达从而改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的治疗手段。随着载体递送、基因编辑等相关技术的快速发展,基因治疗已被广泛应用于遗传性疾病和肿瘤等难治性疾病的研究,其基因产品在多个国家获批上市,显示出令人惊喜的疗效。大型药企纷纷布局基因治疗领域,同时涌现出大量创新型企业,加入到基因治疗研发的行列,基因治疗展现出广阔的市场前景。本文从基因治疗关键技术的研究进展、产业发展、监管政策及未来展望等方面进行探讨。     

肿瘤的基因治疗

基因治疗是新兴的治疗技术。它是通过基因技术手段将外源功能基因或基因相关物质导入靶细胞内,以改善和加强有效功能基因的表达;抑制和纠正有害基因的表达;弥补缺失基因。通过纠正基因缺陷,达到治病目的。 目前的药物疗法主要是通过影响细胞的生化代谢过程来纠正代谢异常;而基因疗法是通过改善与调整人体内基因的表达、使之恢复正常而达到治病的目的。一般地说,药物治疗是治“表”,而基因治疗是治“根”。因为一旦基因表达得到调整,由此而引起的疾病就能痊愈,也不会复发。所以,基因治疗是治疗学中的一次革命,它将给医学带来划时代     

肺癌基因治疗的新进展

肺癌的发病率已居当今世界各类恶性肿瘤之首,而目前治疗的效果尚不满意.近几年来,由于分子生物学等相关学科的迅猛发展,基因转移技术的不断完善,肺癌的基因治疗已取得了重大进展,并已从实验及基础研究过度到临床试用阶段,为肺癌的治疗带来了新的希望.研究认为癌症发生的分子基础是原癌基因的活化或(和)抑癌基因的失活或缺失,导致某些细胞分化不良、过度增生或凋亡减少而形成肿瘤,其发生、发展和转移是多基因、多步骤、多阶段参加的过程,因此通过基因转移技术将正常有功能的外源目的基因引入体内肿瘤细胞或其它体细胞置换或增补缺陷基因,以达到治疗癌症的目的,这将可能成为21世纪治疗癌症的主要方法.     

靶向基因转移系统的研究进展

基因治疗已在治疗多种人类重大疾病如遗传病、肿瘤等方面显示出良好的应用前景,但也面临着巨大的挑战,主要是如何选择安全、高效、靶向的载体系统。基因治疗的靶向性研究近年来取得了许多新的进展,如应用重组病毒载体,借助抗体或配体将治疗基因定向导入靶细胞。纳米生物材料由于其良好的生物安全性,可方便有效地实现基因的靶向性及高效表达,成为制备高效、靶向的基因治疗载体系统的良好介质,在基因治疗载体系统中日益受到广泛重视。本文综述了目前国内外在靶向基因转移系统中的最新研究进展。     

基因治疗现状与前景

基因治疗是一种新的治疗手段.临床上用于治疗多种疾病,癌症是其主要应用领域.过去十年,基因治疗研究发展迅猛,取得了很大的进步,部分基因治疗方案已进入临床试验阶段.但也遇到了很多困难,如其靶向性,转移效率较低等问题亟待解决,其安全性更是长期困扰着人们.基因治疗要能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞,要有安全和高效的基因导入系统,有等研究者更多的探索.本文结合近年来基因治疗的基础及临床研究,对基因治疗的载体及治疗策略、主要成就、存在问题等方面进行了综述.     

临床基因治疗的策略及研究现状

基因治疗是指利用分子生物学和细胞生物学技术将外源基因导入机体细胞.通过外谭基因的作用纠正基因结构变异或表达异常引起的缺陷，从而达到治疗疾病的目的。人类基因治疗的设想正由基础研究变为临床实践。本综述当前啦床基因治疗的策略及研究现状。     

基因治疗药物研究

1990年美国NIH正式批准首例基因治疗方案的临床试验以来，全球已有五百多个基因治疗方案陆续进人临床试验，受试人数超过3000人，其中有5个肿瘤基因治疗产品已进入临床Ⅲ期。国内已批准转导Ⅸ因子基因的体细胞治疗血友病B，腺病毒介导的P53基因或Ⅱ，2基因、HSVTK用于肿瘤的基因冶疗及VEGF基因用于肢体动脉闭塞症的特殊     

造血干细胞作为基因治疗靶细胞的研究进展

基因治疗是将外源正常基因或有治疗作用的基因导入患者靶细胞,以纠正或补偿因基因的缺陷和异常,以达到治疗疾病目的。这就需要通过基因转移技术将目的基因插入患者的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能发挥效应。造血干细胞是一种多能干细胞,不仅有重构造血免疫系统的潜能,而且有潜能被诱导分化为多种人体组织细胞,这无疑是基因治疗很好的靶细胞,受到了越来越多的关注,并取得很多进展。